Randomized clinical trials (RCTs) are key to the advancement of medicine and microbiology, but they are not the only option. Observational studies provide information on long-term efficacy and safety, are less expensive, allow the study of rare events, and obtain information more quickly than RCTs. On the other hand, they are more vulnerable to confounding factors. Prospective exploratory pilot studies share many aspects with RCTs but are not subject to supervision by external commissions or mandatory registration. Multitesting can pervert the balance of publications in favor of the desired effect. Bonferroni's reasoning shows that if 10 studies are performed with an ineffective antibiotic, the probability that at least one will show P <0.05 might be 40%. Scenarios in which there is intensive pressure to perform research, such as the recent pandemic, might result in many research teams trying to study the effect of an antimicrobial. Even if the drug has no efficacy, if 100 research teams conduct a study to assess its usefulness, it might be virtually certain that at least one will get a P value <0.05. If the other studies (with P >0.05) are not published, the scientific commu nity would consider that there is strong evidence in favor of its usefulness. In conclusion, RCTs are a very good source of clinical information, but are not the only one. The systematic registration of all research can and should be applied to all types of clinical studies.
Los ensayos clínicos aleatorizados (ECA) son claves en el avance de la medicina y la microbiología, pero no son la única opción posible. Los estudios observacionales proporcionan información sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo, son menos costosos, permiten estudiar eventos poco frecuentes y obtener información más rápido que los ECA. En su contra, son más vulnerables a factores de confusión.
Los estudios prospectivos piloto exploratorios, comparten con los ECA muchos aspectos, pero no están sujetos a la supervisión por parte de comisiones externas ni a la obligatoriedad de su registro. El multitesting, puede pervertir el balance de publicaciones a favor del efecto buscado. El razonamiento de Bonferroni muestra que, si se realizan 10 estudios con un antibiótico no efectivo, la probabilidad de que al menos uno arroje P <0,05 pude ser del 40%. Escenarios en los que hay mucha presión para investigar, como la reciente pandemia, son propicios para que muchos equipos traten de estudiar el efecto de un antimicrobiano. Aunque el fármaco no tenga ninguna eficacia, si 100 equipos de investigación realizan un estudio para valorar su utilidad, puede ser prácticamente seguro que aparecerá al menos uno con P <0,05. Si los demás estudios (con P >0,05) no se publican, la comunidad científica consideraría que hay fuerte evidencia a favor su la utilidad.
En conclusión, los ECA son una muy buena fuente de información clínica, pero no la única. El registro sistemático de todas las investigaciones iniciadas puede y debe aplicarse a todo tipo de estudios clínicos.
Keywords: clinical trials; methodology; statistics.
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