Gathering real-world compassionate data to expand eligibility for elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in people with cystic fibrosis with N1303K or other rare CFTR variants: a viewpoint

Affiliations

• ¹ Université Paris-Cité, Institut Cochin, Inserm U1016, Paris, France pierre-regis.burgel@aphp.fr.
• ² Respiratory Medicine and Cystic Fibrosis National Reference Center, Cochin Hospital, Assistance Publique Hôpitaux de Paris (AP-HP), Paris, France.
• ³ ERN-Lung CF network, Frankfurt, Germany.
• ⁴ Centre de de Référence Maladies Rares, Mucoviscidose et affections liées à CFTR, Pneumologie Pédiatrique et Allergologie, Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France.
• ⁵ Université Paris-Cité, Institut Necker Enfants Malades, INSERM U1151, Paris, France.
• ⁶ APHP.Centre-Université de Paris Cité, Service de Médecine Génomique des Maladies de Système et d'Organe, Hôpital Cochin, Paris, France.
• ⁷ CF Centre, Centre Perharidy, Service de Soins de Suite Nutritionnelle et Respiratoire, Roscoff, France.
• ⁸ Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil, Service de Pédiatrie Générale, Créteil, France.
• ⁹ Department of Respiratory Diseases, Reims University Hospital, Reims, France.
• ¹⁰ CRCM - Centre de Transplantation Pulmonaire, Service de pneumologie, hôpital Foch, Suresnes, France.
• ¹¹ Department of Respiratory Medicine and Cystic Fibrosis Center, Federation of Translational Medicine of Strasbourg (FMTS), University Hospitals, Strasbourg, France.
• ¹² Université Paris-Cité, Institut Cochin, Inserm U1016, Paris, France.
• ¹³ Hôpital Robert Debré, Paris, France.
• ¹⁴ Centre de référence Adulte de la Mucoviscidose, Service de médecine interne, Hospices civils de Lyon, Pierre Bénite, France.
• ¹⁵ Université de Lyon, Research on Healthcare Performance (RESHAPE), INSERM U1290, Lyon, France.
• ¹⁶ Department of Pediatrics, CHU Limoges, Limoges, France.
• ¹⁷ Department of Respiratory Medicine and Lung Transplantation, Aix Marseille Univ, APHM, Hôpital Nord, Marseille, France.
• ¹⁸ CRCM Adultes, Département de Pneumologie, CHRU de Nancy, Université de Lorraine, F-5400 Nancy, France.
• ¹⁹ Centre de Mucoviscidose, Service de Pneumologie et Immuno-allergologie, Hôpital Calmette, Centre Hospitalier Universitaire de Lille, Université de Lille, Lille, France.
• ²⁰ Cystic Fibrosis Center, Hôpital Arnaud de Villeneuve, Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier, Montpellier, France.
• ²¹ Hôpital de Hautepierre, Strasbourg, France.