Background: Autologous hematopoietic stem cell transplantation (aHSCT) for treatment of multiple sclerosis (MS) is gaining increasing prominence in the therapeutic landscape. This review article focuses on describing the evidence and European guidelines for aHSCT so that neurologists in Germany can consider this treatment option for appropriate MS patients. In this context, it must be taken into consideration that in every case a cost transfer must be individually applied for.
Aim: To provide information for neurologists considering aHSCT for patients with MS.
Material and methods: In this narrative review articles from PubMed were pooled and analyzed.
Results and discussion: High quality data from randomized, controlled clinical trials are required to compare the efficacy of aHSCT to the currently available highly effective disease-modifying therapies (DMT) so that reliable conclusions can be drawn regarding the relationship between the risks and benefits of aHSCT in MS; however, the studies discussed in this review provide important points of reference for patient selection and the transplantation protocol. Further advice is available from the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) for experienced centers considering aHSCT. The available data and the European guidelines suggest that patients aged less than 45 years, an expanded disability status scale (EDSS) ≤ 5.5, highly active MS, a disease duration of less than 10 years, an ineffective course of DMT or rapidly progressive MS may be eligible for aHSCT and should be referred to an experienced center for further assessment.
Zusammenfassung: HINTERGRUND: Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSZT) zur Behandlung von multipler Sklerose (MS) gewinnt in der Therapielandschaft zunehmend an Bedeutung. Die vorliegende Übersichtsarbeit konzentriert sich auf die Beschreibung der Evidenz und der europäischen Leitlinien für die aHSZT, damit Neurologen in Deutschland diese Behandlungsoption für geeignete Patienten mit MS in Betracht ziehen können. Hierbei ist zu berücksichtigen, dass in jedem Einzelfall eine Kostenübernahme beantragt werden muss.
Ziel der arbeit: Bereitstellung von Informationen für Neurologen, die eine aHSZT für Patienten mit MS vorsehen.
Material und methoden: In dieser Übersicht wurden Arbeiten aus PubMed zusammengeführt und analysiert.
Ergebnisse und diskussion: Qualitativ hochwertige Daten in Form von randomisierten, kontrollierten Studien sind erforderlich, um die aHSZT hinsichtlich ihrer Wirksamkeit mit den derzeit verfügbaren hochwirksamen krankheitsmodifizierenden Therapien („disease-modifying therapies“ [DMT]) zu vergleichen und dadurch zuverlässige Schlussfolgerungen hinsichtlich des Verhältnisses zwischen Risiko und Nutzen der aHSZT bei MS ziehen zu können. Die in dieser Übersichtsarbeit besprochenen Studien bieten jedoch wichtige Anhaltspunkte für die Patientenauswahl und das Transplantationsprotokoll, wobei die European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) erfahrene Zentren, die eine aHSZT in Erwägung ziehen, mit weiteren Ratschlägen unterstützt. Patienten in einem Alter unter 45 Jahren, mit einem Wert auf der Expanded Disability Status Scale (EDSS) ≤ 5,5, hochaktiver MS, einer Krankheitsdauer von weniger als 10 Jahren, einem unwirksamen DMT-Verlauf bzw. einer rasch progredienten MS können für eine aHSZT infrage kommen und zur Prüfung an ein erfahrenes Zentrum überwiesen werden.
Keywords: Disease-modifying therapy; Hematopoietic stem cell transplantation, autologous; Immune reconstitution; Multiple sclerosis, relapsing-remitting; Neuroimmunology.
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