Studies which seek fundamental, thorough knowledge of biological processes, and continuous advancement in natural sciences and biotechnology enable the establishment of molecular strategies and tools to treat disorders caused by genetic mutations. Over the years biological therapy evolved from using stem cells and viral vectors to RNA therapy and testing different genome editing tools as promising gene therapy agents. These genome editing technologies (Zinc finger nucleases, TAL effector nucleases), specifically CRISPR-Cas system, revolutionized the field of genetic engineering and is widely applied to create cell and animal models for various hereditary, infectious human diseases and cancer, to analyze and understand the molecular and cellular base of pathogenesis, to find potential drug/treatment targets, to eliminate pathogenic DNA changes in various medical conditions and to create future "precise medication". Although different concerning factors, such as precise system delivery to the target cells, efficacy and accuracy of editing process, different approaches of making the DNA changes as well as worrying bioethical issues remain, the importance of genome editing technologies in medicine is undeniable. The future of innovative genome editing approach and strategies to treat diseases is complicated but interesting and exciting at once for all related parties - researchers, clinicians, and patients.
Santrauka. Tyrimai, kuriais siekiama įgyti fundamentinių žinių ir nuodugniau suprasti biologinius procesus, bei nuolatinė gamtos mokslų ir biotechnologijų pažanga teikia galimybių tyrėjams gydyti genetinių pokyčių nulemtus sveikatos sutrikimus pasitelkus molekulinius įrankius. Biologinė terapija per pastaruosius dešimtmečius nuolat vystėsi: nuo kamieninių ląstelių ir virusinių vektorių naudojimo iki RNR terapijos bei galiausiai iki genų terapijos, kurioje taikomos genomo redagavimo technologijos. Šios genomo redagavimo technologijos (cinko pirštų nukleazės, TAL efektorių nukleazės), ypač CRISPR-Cas sistema, lėmė perversmą genų inžinerijos srityje. Pastaroji sistema šiuo metu taikoma kuriant įvairių paveldimų, infekcinių ir vėžinių ligų ląstelių ir gyvūnų modelius; analizuojant ir siekiant suprasti molekulinius ir ląstelinius patogenezės procesus ir kartu ieškant gydymui ir vaistams potencialių taikinių; taisant patogeninius DNR sekos pokyčius ir kuriant ateities „tiksliuosius vaistus“. Nors veiksniai, kaip antai: tikslus redagavimo sistemos pristatymas į norimas ląsteles, redagavimo proceso veiksmingumas, skirtingi DNR pokyčio įtraukimo būdai, taip pat nerimą keliančios bioetinės problemos, trikdantys sklandų genomo terapijos taikymą, išlieka, genetinės redagavimo technologijos yra neginčijamai svarbios medicinoje. Inovatyvių genomo redagavimo metodų ir strategijų gydant ligas laukia sudėtinga, tačiau įdomi ateitis, svarbi visiems su sveikatos priežiūra susijusiesiems – tyrėjams, gydytojams ir pacientams.Raktažodžiai: biologinė terapija, genomo redagavimas, DNR pokyčiai, genų terapija.
Keywords: DNA changes; biological therapy; gene therapy; genome editing.
Copyright © 2021 Gunda Petraitytė, Eglė Preikšaitienė, Violeta Mikštienė.