Background: Immune checkpoint inhibitors (ICI) have been approved in uro-oncology for a few years. Real-world experience regarding benefits and risks with novel side effects are rare.
Materials and methods: In a retrospective analysis, all patients who received ICI therapy due to metastatic renal cell carcinoma (NCC) or urothelial carcinoma (UCA) were enrolled at two maximum care hospitals in Germany between July 2016 and May 2021. Radiologic response, progression-free survival (PFS), and adverse events leading to treatment interruption were collected. Oncologic response was compared to randomized controlled trials.
Results: In all, 1185 ICI cycles were administered to 145 patients (111 men [77%] and 34 women [23%]): 64 (44.1 %) patients with NCC and 81 (55.9%) patients with UCA received ICI therapy. Of 141 patients with radiological follow-up, an objective response was observed in 21.3% (n = 13) of patients with NCC and 20.0% (n = 16) with UCA (median duration of response 14.9 months [3.0-51.3]). Median PFS was 5.3 months in patients with NCC and 4.8 months with UCA. ICI-associated adverse events requiring treatment interruption were observed in 17.2% patients with NCC and 20.9% with UCA. These were most commonly renal (5.5%: nephritis) and gastrointestinal (4.8%: colitis, diarrhea) adverse events. Hospitalization was required for 22 (15.1%) patients.
Conclusion: This real-world experience may support patient-centered consultation in treatment decision-making. Further studies on prognostic factors are needed. Therapy interruptions are frequent and the spectrum of side effects requires interdisciplinary treatment.
Zusammenfassung: HINTERGRUND: Immun-Checkpoint-Inhibitoren (ICI) sind seit wenigen Jahren in der Uroonkologie zugelassen. Real-world-Erfahrung zu Nutzen und Risiken bei neuartigen Nebenwirkungen liegt kaum vor.
Material und methoden: In einer retrospektiven Analyse wurden an zwei Krankenhäusern in Deutschland von 2016–2021 Patienten erfasst, die aufgrund eines metastasierten Nierenzell- (NCC) oder Urothelkarzinoms (UCA) eine ICI-Therapie erhielten. Es wurde das radiologische Ansprechen, das progressionsfreie Überleben (PFS) sowie Nebenwirkungen, die zu einer Therapieunterbrechung führten, erhoben. Das onkologische Ansprechen wurde den Zulassungsstudien gegenübergestellt.
Ergebnisse: Bei 145 Patienten (111 Männer [77 %] und 34 Frauen [23 %]) wurden 1185 ICI-Zyklen appliziert. 64 (44,1 %) Patienten mit NCC und 81 (55,9 %) Patienten mit UCA erhielten eine ICI-Therapie. Von 141 Patienten mit Verlaufsbildgebung wurde ein objektives Ansprechen bei 21,3 % (n = 13) der Patienten mit NCC und 20,0 % (n = 16) mit UCA beobachtet (mediane Ansprechdauer 14,9 (3,0–51,3) Monate). Das PFS betrug bei Patienten mit NCC im Median 5,3 Monate und mit UCA 4,8 Monate. ICI-assoziierte Nebenwirkungen mit der Notwendigkeit einer Therapieunterbrechung wurden bei 17,2 % der NCC- und 20,9 % der UCA-Patienten beobachtet. Hierbei handelte es sich am häufigsten um renale (5,5 %: Nephritis) und gastrointestinale (4,8 %: Kolitis, Diarrhö) Nebenwirkungen. 22 (15,1 %) Patienten mussten deshalb hospitalisiert werden.
Schlussfolgerung: Diese Real-world-Erfahrung kann die patientenzentrierte Beratung in der Therapieentscheidung unterstützen. Weitere Studien zu prognostischen Faktoren sind notwendig. Therapieunterbrechungen sind häufig und das Nebenwirkungsspektrum erfordert eine interdisziplinäre Behandlung.
Keywords: Ipilimumab; Nivolumab; Pembrolizumab; Renal cell carcinoma; Urothelial carcinoma.
© 2022. The Author(s).