Background: Adequate management of retinoblastoma requires a multidisciplinary and individual approach to treatment. Intraarterial chemotherapy (IAC) is one of the most commonly used treatment modalities, and enables supraselective application of chemotherapy via the ophthalmic artery and is now established in almost all treatment centres. However, published treatment success rates are heterogeneous. There are some unanswered issues regarding sight-threatening ocular complications and the long-term occurrence of secondary malignancies and metastatic disease. The objective of the present study is to analyse the results of a German national reference centre.
Methods: Retrospective analysis of all children with an indication for at least one IAC from April 2010 to April 2020. IAC was used either as primary or recurrence therapy. Obligatory follow-up was at least 6 months.
Results: 137 eyes of 127 children with an indication for IAC could be included. 12 eyes with a follow-up of less than 6 months and 37 eyes in which IAC was technically not feasible were excluded. In summary, 88 eyes of 79 children were finally analysed. Mean follow-up was 38 months, ranging from 7 to 117 months. In total, 195 procedures were completed. In 30 eyes (34.1%) IAC was conducted as primary and in 58 (65.9%) as secondary therapy. There was an initial IAC treatment response in 75 eyes (85.2%) with a recurrence-free rate of 61.3%. Eye salvage rate was 68.1% with 28 enucleated eyes in total. Ocular complications were observed in 36 eyes (40.9%), with 19 eyes (21.6%) showing severe sight-threatening and 11 eyes (12.5%) presenting minor non-sight-threatening toxic reactions. During follow-up, 1 child developed a secondary malignancy, 1 child developed metastasis and 1 child died as a consequence of trilateral retinoblastoma.
Conclusion: In summary, IAC is a potent modality for retinoblastoma treatment and has been very successful, even in advanced disease and heavily pretreated eyes. However, ocular complications should be taken in consideration, especially when the only seeing eye is treated. Long term incidences of secondary malignancies and metastatic diseases should be further investigated in prospective studies.
Hintergrund: Das Retinoblastom, als häufigste intraokulare Tumorentität, bedarf einer interdisziplinären und individuellen Therapie. Die intraarterielle Chemotherapie (IAC) ermöglicht die supraselektive interventionelle Gabe eines Chemotherapeutikums über die A. ophthalmica und hat sich in den weltweiten Behandlungszentren zunehmend etabliert. Die publizierten Erfahrungen zwischen den verschiedenen Zentren sind teilweise sehr heterogen. Offen bleibt insbesondere der Stellenwert von visusbedrohenden okulären Nebenwirkungen und die Langzeitfolgen in Bezug auf Zweitmalignome oder Metastasen nach IAC. Ziel der vorgestellten Studie ist es, die Ergebnisse eines deutschen nationalen Referenzzentrums zu analysieren.
Methoden: Retrospektive Analyse aller Retinoblastomkinder, die im Zeitraum von April 2010 bis April 2020 die Indikation zu mindestens einer IAC als Primär- oder Rezidivtherapie erhielten. Das minimale Follow-up betrug 6 Monate.
Ergebnisse: Es wurden 137 Augen von 127 Kindern mit der Indikation zur IAC eingeschlossen. 12 Augen wurden aufgrund eines Follow-ups von weniger als 6 Monaten ausgeschlossen, bei weiteren 37 war die IAC technisch nicht durchführbar. Es konnten folglich 88 Augen von 79 Kindern mit mindestens einer erfolgreichen IAC eingeschlossen werden. Das mittlere Follow-up betrug 38 Monate (7 – 117). Es wurden insgesamt 195 IACs durchgeführt, wobei die IAC bei 30 Augen (34,1%) als Primärtherapie und bei den übrigen 58 Augen (65,9%) als Sekundärtherapie durchgeführt wurde. In 75 Augen (85,2%) zeigte sich ein primäres Ansprechen auf die IAC mit einer Rezidivfreiheit von 61,3%. Die Bulbuserhaltungsrate lag mit 28 enukleierten Augen bei 68,1%. Bei 36 Augen (40,9%) kam es zu unterschiedlichen okulären Nebenwirkungen und Komplikationen. Bei 19 der 37 von Komplikationen betroffenen Augen (21,6%) traten visusrelevante und bei 11 Augen (12,5%) nicht visusrelevante toxische Reaktionen auf. Während des Follow-ups entwickelte 1 Kind ein Zweitmalignom, 1 Kind entwickelte Metastasen und 1 Kind verstarb an den Folgen eines trilateralen Retinoblastoms.
Schlussfolgerung: Zusammenfassend stellt die IAC ein potentes Therapieverfahren zur Behandlung des Retinoblastoms dar, das auch bei fortgeschrittenen und vorbehandelten Befunden zum Bulbuserhalt eingesetzt werden kann. Dennoch sollten die okulären Komplikationen, insbesondere bei funktioneller Unicussituation, nicht außer Acht gelassen werden. Langzeitergebnisse in Bezug auf Zweitmalignome und Metastasenentwicklung stehen derzeit aus und sollten über prospektive Multicenterstudien analysiert und bewertet werden.
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