Rare diseases represent a major challenge for affected patients, their relatives, physicians, nursing staff, and therapists. For medical and economic reasons, disease rarity complicates the research and medical care of affected patients. The Hollywood movie, "Lorenzo's Oil", touchingly illustrates the complex problems associated with orphan disease diagnostics, research, and therapy. Directed by George Miller, this film shows the true story of a boy named Lorenzo Michael Murphy Odone, who was diagnosed in 1984 at the age of 6 with the rare neural disease adrenoleukodystrophy (ALD). The movie highlights the manifold problems associated with rare diseases - a large number of which still exist today. However, especially in recent years, orphan diseases have been placed in the focus of public attention.
Seltene Erkrankungen stellen betroffene Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Pflegkräfte und Therapeuten oft vor besondere Herausforderungen. Ihre Seltenheit erschwert aus medizinischen und ökonomischen Gründen häufig die Forschung und die medizinische Versorgung der betroffenen Patientinnen und Patienten. Die komplexen Probleme, die mit der Diagnostik, Erforschung und Therapie seltener Erkrankungen verbunden sind, wurden 1992 auf sehr bewegende Weise dem Kinopublikum im Hollywood-Film „Lorenzos Öl“ dargelegt. Der Regisseur George Miller verfilmte hier das reale Schicksal eines kleinen Jungen, Lorenzo Michael Murphy Odone, bei dem 1984 im Alter von sechs Jahren die seltene Nervenkrankheit Adrenoleukodystrophie (ALD) diagnostiziert worden war. Zahlreiche der vielfältigen Probleme mit seltenen Erkrankungen, die im Film dargestellt werden, existieren noch heute. Insbesondere in den letzten Jahren sind jedoch die seltenen Erkrankungen immer mehr in das Licht der öffentlichen Aufmerksamkeit gerückt.
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