Aim: To assess the efficacy and safety of repeat abobotulinumtoxinA injections in reducing upper limb spasticity in children with cerebral palsy (CP).
Method: This was a double-blind, repeat-cycle study (NCT02106351) in children with CP (2-17y). Children were randomized to receive 2U/kg (control), 8U/kg, or 16U/kg abobotulinumtoxinA injections into the target muscle group (wrist or elbow flexors) and additional muscles alongside occupational therapy via a home-exercise therapy program (HETP; minimum five 15min sessions/wk). Children received 8U/kg or 16U/kg plus HETP in cycles 2 to 4.
Results: During cycle 1, 210 children (126 males, 84 females; mean age [SD] 9y [4y 5mo], range 2-17y; n=70/group) had at least one upper limb abobotulinumtoxinA injection and 209 complied with the HETP. At week 6 of cycle 1, children in the 8U/kg or 16U/kg groups had significantly lower Modified Ashworth scale scores versus the 2U/kg group (primary outcome: treatment differences of -0.4 [p=0.012] and -0.7 [p<0.001] respectively). All groups improved on Physician Global Assessment and children in all groups achieved their treatment goals at least as expected. Therapeutic benefits were sustained during cycles 2 to 4; muscular weakness was the only treatment-related adverse event reported in at least one child/group (4.3% and 5.7% vs 1.4% respectively).
Interpretation: Treatment with 8U/kg or 16U/kg abobotulinumtoxinA significantly reduced upper limb spasticity versus the 2U/kg control dose. Therapeutic benefits of abobotulinumtoxinA plus HETP were sustained with repeat treatment cycles.
What this paper adds: AbobotulinumtoxinA injections significantly reduced upper limb spasticity in children with cerebral palsy. Children treated with abobotulinumtoxinA and targeted home exercises showed global improvement and goal attainment. Benefits were sustained over 1 year with repeat cycles of abobotulinumtoxinA and home exercises. AbobotulinumtoxinA injections into the upper limb were well tolerated over 1 year.
Objetivo: Evaluar la eficacia y seguridad de las inyecciones repetidas de abobotulinumtoxinA para reducir la espasticidad de las extremidades superiores en niños con parálisis cerebral (PC). MÉTODO: Este fue un estudio doble ciego de ciclo repetido (NCT02106351) en niños con PC (2-17 años). Los niños fueron aleatorizados para recibir inyecciones de abobotulinumtoxinA de 2U / kg (control), 8U / kg o 16U / kg en el grupo de músculos objetivo (flexores de la muñeca o del codo) y músculos adicionales junto con la terapia ocupacional a través de un programa de terapia de ejercicio en el hogar (HETP; mínimo cinco sesiones de 15min / semana). Los niños recibieron 8U / kg o 16U / kg más HETP en los ciclos 2 a 4.
Resultados: Durante el ciclo 1, 210 niños (126 varones, 84 mujeres; edad media [DE] 9 años [4 años 5 meses], rango 2-17 años) (n = 70 / grupo) recibieron al menos una inyección de abobotulinumtoxinA en el miembro superior y 209 cumplieron con la HETP. En la semana 6 del ciclo 1, los niños de los grupos de 8U / kg o 16U / kg tenían puntuaciones de la escala de Ashworth modificadas significativamente más bajas en comparación con el grupo de 2U / kg (resultado primario: diferencias de tratamiento de -0,4 [p = 0,012] y -0,7 [p <0,001] respectivamente). Todos los grupos mejoraron en la escala Evaluación Global del Médico, y los niños de todos los grupos lograron sus objetivos de tratamiento al menos como se esperaba. Los beneficios terapéuticos se mantuvieron durante los ciclos 2 a 4; la debilidad muscular fue el único evento adverso relacionado con el tratamiento informado en al menos un niño / grupo (4,3% y 5,7% frente a 1,4% respectivamente). INTERPRETACIÓN: El tratamiento con 8U/kg o 16U/kg de abobotulinumtoxinA redujo significativamente la espasticidad de las extremidades superiores en comparación con la dosis de control de 2U/kg. Los beneficios terapéuticos de abobotulinumtoxinA más HETP se mantuvieron con ciclos de tratamiento repetidos.
Objetivo: Avaliar a eficácia e segurança de injeções repetidas de abobotulinumtoxina A na redução da espasticidade do membro superior em crianças com paralisia cerebral (PC). MÉTODO: Este foi um estudo duplo cego, com ciclo repetido (NCT02106351) em crianças com PC (2-17a). As crianças foram randomizadas para receber injeções de 2U/kg (controle), 8U/kg, ou 16U/kg de abobotulinumtoxina A no grupo muscular alvo (flexores de punho ou cotovelo) e músculos adicionais junto com um programa de terapia ocupacional com exercícios domiciliares (PTOED; mínimo de 5 sessões/semana de 15 minutos). As crianças receberam 8U/kg ou 16U/kg mais PTOED em ciclos de 2 a 4.
Resultados: Durante o ciclo 1, 210 crianças (126 do sexo masculino, 84 do sexo feminino; media de idade [DP] 9a [4a 5m], variação 2-17a) (n=70/grupo) tiveram ao menos uma injeção de abobotulinumtoxina A no membro superior e 209 seguiram o PTOED. Na semana 6 do ciclo1, crianças nos grupos 8U/kg ou 16U/kg tiveram escores da escala Ashworth significativamente menores versus o grupo 2U/kg (desfecho primário: diferenças no tratamento de -0,4 [p=0,012] e -0,7 [p<0,001] respectivamente). Todos os grupos melhoraram na Avaliação Médica Global e crianças de todos os grupos atingiram os objetivos de tratamento pelo menos como esperado. Benefícios terapêuticos foram mantidos durante os ciclos 2 a 4; fraqueza muscular foi o único evento adverso relacionado ao treinamento em pelo menos uma criança/ grupo (4,3% e 5,7% vs 1,4% respectivamente). INTERPRETAÇÃO: O tratamento com 8U/kg ou 16U/kg de abobotulinumtoxina reduziu significativamente a espasticidade do membro superior versus a dose controle de 2U/kg. Benefícios terapêuticos da abobotulinumtoxina A mais PTOED foram mantidos com os repetidos ciclos de tratamento.
© 2020 The Authors. Developmental Medicine & Child Neurology published by John Wiley & Sons Ltd on behalf of Mac Keith Press.