Background: Children with idiopathic acute liver failure (IALF) are at a high risk of developing life-threatening bone marrow failure (BMF). The aim of the study was to describe the development, therapy and prognosis of this hepatitis-associated aplastic anaemia (HAAA) in comparison to isolated acquired aplastic anaemia.
Results: We retrospectively found 18 patients (9 female) of HAAA between 1984 and 2017 with an age of 1.4-16.4 years. Fifteen of them fulfilled the SAA criteria, 3 had a bone marrow hypoplasia. Eleven of these children received liver transplantation (LTx) (these were 11 of 42 (26%) children receiving LTx for IALF), 6 patients recovered without LTx. The first signs of BMF, thrombocytopaenia and leucocytopaenia, occurred before LTx in all cases. During the follow-up period 8 patients reached haematological remission, 6 received haematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Seven children died in a median of 304 days after the first symptoms mostly because of bleedings and infections. To date, extensive investigations failed to detect a genetically, viral or immunological aetiology. No AA was diagnosed in the 41 patients receiving liver transplants during the same period for ALF of known aetiology. As a comparison group, we collected the data of patients with isolated SAA. 73% achieved a remission after Immunosuppressive therapy (IST) without HSCT, and none of them died during the follow-up period.
Conclusion: Blood counts should be examined early and regularly (0-22 days after onset) in patients with IALF. Aggressive treatment with LTx, IST and HSCT appears to improve the prognosis.
Hintergrund: Kinder mit akutem Leberversagen (ALV) unklarer Ätiologie haben ein hohes Risiko ein lebensbedrohliches Knochenmarkversagen zu entwickeln. Ziel dieser Studie war die Manifestation, Therapie und Prognose dieser Hepatitis-assoziierten aplastischen Anämie (HAAA) im Vergleich zur isolierten erworbenen aplastischen Anämie (AA) zu untersuchen.
Ergebnisse: Wir fanden retrospektiv 18 Kinder (9 weiblich) mit HAAA zwischen 1984 und 2017 im Alter von 1,4–16,4 Jahren. Davon erfüllten 15 Patienten die SAA Kriterien, 3 zeigten eine Knochenmarkhypoplasie. Insgesamt 11 von 42 Kindern (26%), die bei ätiologisch unklarem ALV lebertransplantiert wurden, entwickelten ein Knochenmarkversagen. Weitere 6 Patienten erholten sich ohne Lebertransplantation (LTx). In allen Fällen zeigten sich die Erstsymptome des Knochenmarkversagens, Thrombopenie und Leukopenie, vor LTx. Innerhalb der Nachbeobachtungsdauer erreichten 8 Patienten eine Knochenmarkremission, 6 erhielten eine Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT). 7 Kinder verstarben im Median 304 Tage nach Erstmanifestation, hauptsächlich an Blutungen und Infektionen. Trotz umfangreicher Untersuchungen konnten keine genetischen, virologischen oder immunologischen Auslöser detektiert werden. Wir beobachteten keine Fälle von SAA unter den 41 Patienten die im gleichen Zeitraum bei ALV mit geklärter Ätiologie transplantiert wurden. Als Vergleichsgruppe sammelten wir die Daten von Patienten mit isolierter AA. 73% erreichten unter IST ohne HSCT eine Remission. Keiner dieser Patienten verstarb innerhalb der Nachbeobachtungsdauer.
Schlussfolgerung: Bei Patienten mit HAAA müssen frühzeitig und regelmäßig (0–22 Tage nach Beginn) Blutbildkontrollen erfolgen. Eine intensive Therapie mit LTx, IST und HSCT scheint die Prognose zu verbessern.
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