Objective: Background: Patients with Ewing sarcoma have a dismal outcome. Maintenance treatment with trofosfamide has been proposed as an effective regimen for some paediatric malignancies. Aim: We sought to evaluate the schedule of trofosfamide for patients with high-risk primary bone Ewing sarcoma.
Patients and methods: Materials and methods: Fifteen patients with primary bone Ewing sarcoma received treatment with trofosfamide (150 mg/m2 p.o. days 1-10) every 28 days. All patients had standard tumour imaging and laboratory evaluation. All toxicities were documented.
Results: Results: A total of 90 cycles (median 5 cycles/patient) were administered. A complete response was maintained in nine patients, while six patients had disease progression during treatment. Median time to progression was 1.9 months (range 1.8 to 4.6). Eleven patients (73.3%) are alive including nine with no evidence of disease with a median follow-up of 3.9 years (range 1.4 to 7.6). All patients with active disease at the start of the trofosfamide treatment died. There were no significant toxicities.
Conclusion: Conclusions: Treatment with trofosfamide is well-tolerated and could have a role to maintain response in patients with primary bone Ewing sarcoma. Further studies are needed to better define the use of this regimen in the upfront management of those patients.
Wprowadzenie: Przebieg mięsaka Ewinga u części pacjentów jest niekorzystny. Wg niektórych doniesień trofosfamid może być skuteczny w leczeniu podtrzymującym wybranych nowotworów u dzieci.
Cel pracy: Celem pracy była ocena schematu leczenia trofosfamidem pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga z grupy wysokiego ryzyka.
Materiały i metody: U 15 pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga zastosowano trofosfamid (750 mg/m2 p.o. dzień 7-70) w schemacie co 28 dni. Wszyscy pacjenci mieli wykonane standardowe badania obrazowe oraz laboratoryjne. Prowadzono dokumentację wszystkich występujących objawów niepożądanych.
Wyniki: W sumie przeprowadzono 90 cykli leczenia (z medianą 5 cykli u każdego pacjenta). U dziewięciu terapia trofosfamidem pozwoliła utrzymać całkowitą odpowiedź na zastosowane leczenie. U sześciuchorych stwierdzono progresję. Mediana czasu do progresji wyniosłą 1,9 miesiąca (zakres 1,8 do 4,6). 11 (73.3%) pacjentów żyje, w tym 9 bez objawów choroby, z medianą obserwacji 3,9 lat (zakres 1,4 do 7,6). Wszyscy pacjenci z aktywną chorobą, u których włączono trofosfamid, zmarli. W trakcie leczenie nie obserwowano istotnych toksyczności.
Wnioski: Trofosfamid jest dobrze tolerowany u pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga. Wydaje się, że mógłby być wykorzystany w utrzymaniu odpowiedzi na leczenie u tego typu chorych. Jednak, aby zastosować ten schemat jako rutynowe postepowanie, konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań.
Keywords: bone Ewing sarcoma; maintenance treatment; trofosfamide.