Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is a rare autosomal dominantly inherited disorder characterized by bleeding episodes. These episodes tend to happen spontaneously and reduce the quality of life. Patients are often unresponsive to local measures. With the pathophysiological role of angiogenesis in HHT, antiangiogenic drugs including thalidomide are used to control bleeding episodes. In our study, we evaluated 6 patients with HHT, calculating their Epistaxis Severity Score (ESS) and performing a quality of life assessment with the 36-Item Short Form Health Survey Questionnaire (SF-36), and we studied the alterations of these evaluations with thalidomide treatment. Three patients were male and three were female. Mean age was 60.50 years. No side effects were observed during the treatment period. Improvements of certain SF-36 dimensions including physical functioning, physical component summary, and mental component summary and of the ESS were observed after treatment. Thalidomide may be effective to control bleeding episodes with a reasonable tolerance profile in patients with HHT.
Herediter hemorajik telenjiektazi (HHT), kanama atakları ile karakterize, nadir görülen, otozomal dominant kalıtılan bir hastalıktır. Bu ataklar spontan olarak geçekleşmekte ve hastların yaşam kalitesini düşürmektedir. Hastalar genellikle lokal cerrahi müdahalelere yanıtsızdır. HHT’deki anjiyogenezin patofizyolojik rolü ile kanama ataklarını kontrol etmek için talidomid içeren antianjiyojenik ilaçlar kullanılması düşünlmüştür. Çalışmamızda 6 HTT’li hasta değerlendirilmiştir. Hastaların talidomid tedavisi öncesinde ve sonrasında Epistaksis Ciddiyet Skoru (ESS) ve yaşam kalitesini değerlendirmek amacıyla 36 maddelik Kısa Sağlık Durumu Anketi (SF-36) değerlendirildi. Hastalarımızın 3’ü erkek olup, 3’ü kadındı. Ortalama yaşları 60,50 idi. Tedavi süresince ciddi bir yan etki izlenmedi. Tedaviden sonra ESS ve SF-36’nın fiziksel fonksiyon, fiziki bileşen özeti, ruhsal bileşen özeti gibi alt gruplarında önemli düzeyde iyileşmeler izlendi. Talidomide HHT hastalarında kanama atakların kontrol etmede makül bir yan etki profiliyle etkili olabilir.
Keywords: Hereditary hemorrhagic telangiectasia; Thalidomide; Epistaxis; Quality of life.