Purpose of review: Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is an inherited disorder characterized by the formation of kidney cysts and kidney enlargement, which progresses to kidney failure by the fifth to seventh decade of life in a majority of patients. Disease progression is evaluated primarily through serum creatinine and estimated glomerular filtration rate (eGFR) measurements; however, it is known that serum creatinine and eGFR values typically do not change until the fourth or fifth decade of life. Until recently, therapy only existed to target complications of ADPKD. As therapeutic agents continue to be investigated for use in ADPKD, a suitable biomarker of disease progression in place of serum creatinine is needed.
Sources of information: This review summarizes recent research regarding the use of total kidney volume as a biomarker in ADPKD, as presented at the Canadian Society of Nephrology symposium held in April 2015.
Findings: Measurement of patients' total kidney volume made using ultrasound (US) or magnetic resonance imaging (MRI) has been shown by the Consortium for Radiologic Imaging Studies of Polycystic Kidney Disease (CRISP) study to be directly correlated with both increases in cyst volume and change in glomerular filtration rate (GFR). Additional studies have shown total kidney volume to have an association with complications of ADPKD as well.
Limitations: Areas for further study continue to exist in comparison of methods of measuring total kidney volume.
Implications: We believe that the evidence suggests that total kidney volume may be an appropriate surrogate marker for ADPKD disease progression.
Mise en contexte et objectif de la revue: La polykystose rénale autosomique dominante (PKD) est une maladie héréditaire caractérisée par la formation de kystes aux reins et par l’hypertrophie des reins. Chez la majorité des patients atteints, la PKD évolue vers l’insuffisance rénale entre l’âge de 50 et de 70 ans. La progression de la maladie est essentiellement évaluée par la mesure de la créatinine sérique et du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe). Toutefois, règle générale, ce n’est que vers l’âge de 40 à 50 ans que l’on observe des changements dans ces paramètres. Jusqu’à tout récemment, les traitements ne ciblaient que les complications de la PKD. Bien que des médicaments fassent l’objet d’études en vue de leur utilisation pour traiter la PKD, on constate l’importance d’identifier un biomarqueur qui remplacerait le dosage de la créatinine sérique et qui faciliterait le suivi de la progression de la maladie.
Sources: La revue fait la synthèse des recherches menées récemment au sujet de l’utilisation de la mesure du volume total des reins comme biomarqueur de la PKD, comme présenté lors du symposium de la Société canadienne de néphrologie qui s’est tenu en avril 2015.
Constatations: L’étude CRISP (Consortium for Radiologic Imaging Studies of Polycystic Kidney Disease) a démontré que les mesures du volume rénal total des patients, effectuées par ultrasons (US) ou par imagerie par résonance magnétique (MRI), sont directement corrélées à une augmentation du volume des kystes de même qu’à des variations du débit de filtration glomérulaire (DFG).
Limites de l’étude: Plusieurs domaines de comparaison entre les différentes méthodes de mesure du volume total des reins sont encore à explorer.
Conclusion: Nous sommes d’avis que les données probantes suggèrent que la mesure du volume total des reins pourrait s’avérer un marqueur substitut adéquat pour suivre la progression de la PKD.
Keywords: autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD); biomarker; disease progression; total kidney volume (TKV).