Objective: Immune thrombocytopenia (ITP) is an immune-mediated disease characterized by transient or persistent decrease of the platelet count to less than 100x109/L. Although it is included in a benign disease group, bleeding complications may be mortal. With a better understanding of the pathophysiology of the disease, thrombopoietin receptor agonists, which came into use in recent years, seem to be an effective option in the treatment of resistant cases. This study aimed to retrospectively assess the efficacy, long-term safety, and tolerability of eltrombopag in Turkish patients with chronic ITP in the Aegean region of Turkey.
Materials and methods: Retrospective data of 40 patients with refractory ITP who were treated with eltrombopag in the Aegean region were examined and evaluated.
Results: The total rate of response was 87%, and the median duration of response defined as the number of the platelets being over 50x109/L was 19.5 (interquartile range: 5-60) days. In one patient, venous sinus thrombosis was observed with no other additional risk factors due to or related to thrombosis. Another patient with complete response and irregular follow-up for 12 months was lost due to sudden death as the result of probable acute myocardial infarction.
Conclusion: Although the responses to eltrombopag were satisfactory, patients need to be monitored closely for overshooting platelet counts as well as thromboembolic events.
Amaç: İmmün trombositopeni (İTP), trombositlerin immün aracılı yıkım ile kalıcı veya geçici olarak 100x109/L altında olduğu bir hastalıktır. Selim hematolojik hastalıklar içinde yer almasına rağmen kanama komplikasyonları ölümcül olabilir. Hastalığın patofizyolojisi daha iyi anlaşılması ile son yıllarda kullanıma giren trombopoetin reseptör agonistleri, dirençli hastaların tedavisinde etkili bir seçenek olarak görünmektedir. Gereç ve Yöntemler: Bu çalışmada Ege Bölgesi’nde refrakter İTP tanısı ile eltrombopag ile tedavi edilen 8 farklı merkezden 40 hastanın retrospektif verileri incelenmiş ve değerlendirilmiştir. Bulgular: Çalışmada toplam yanıt oranı %87 idi ve trombositlerin 50x109/L’nin üzerine çıktığı medyan süre 19,5 (5-60) gün saptandı. Tromboz için başka hiçbir ek risk faktörü bulunmayan bir hastada venöz sinüs trombozu gözlendi. On iki aydır tam yanıtlı izlenen ve düzensiz takibe gelen bir diğer hasta olası akut miyokard infarktüsü sonucu gelişen ani ölüm nedeni ile kaybedildi. Sonuç: Her ne kadar eltrombopag yanıtları tatmin edici olsa da, hızlı ilerleyen trombositemiye bağlı gelişecek tromboembolik olaylar açısından, yakın takip ve monitorizasyon gereklidir.