Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is mainly indicated in bone marrow dysfunction related to blood diseases, but also in some rare diseases (adrenoleucodystrophy, mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy or MNGIE...). After decades, this treatment has proven to be efficient at the cost of numerous early and delayed side effects such as infection, graft-versus-host disease, cardiovascular complications and secondary malignancies. These complications are mainly related to the conditioning, which requires a powerful chemotherapy associated to total body irradiation (myelo-ablation) or immunosuppression (non myelo-ablation). Among side effects, the endocrine complications may be classified as 1) hormonal endocrine deficiencies (particularly gonado- and somatotropic) related to delayed consequences of chemo- and above all radiotherapy, with their consequences on growth, puberty, bone and fertility); 2) auto-immune diseases, particularly dysthyroidism; 3) secondary tumors involving either endocrine glands (thyroid carcinoma) or dependent on hormonal status (breast cancer, meningioma), favored by immune dysregulation and radiotherapy; 4) metabolic complications, especially steroid-induced diabetes and dyslipidemia with their increased cardio-vascular risk. These complications are intricate. Moreover, hormone replacement therapy can modulate the cardio-vascular or the tumoral risk of patients, already increased by radiotherapy and chemotherapy, especially steroids and anthracyclins... Therefore, patients and families should be informed of these side effects and of the importance of a long-term follow-up requiring a multidisciplinary approach.
La transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques est pratiquée dans les dysfonctions de moelle osseuse liées à des hémopathies, mais également dans certaines maladies rares (adrénoleucodystrophie, encéphalomyopathie mitochondriale gastro-intestinale ou MNGIE…). Après quelques décennies, ce traitement a fait la preuve de son efficacité au prix d’un certain nombre d’effets secondaires précoces ou plus tardifs tels qu’infection, réaction greffon-contre-hôte, complications cardiovasculaires et cancers secondaires. Ces complications sont principalement liées au conditionnement, qui requiert une chimothérapie puissante associée à une irradiation corporelle totale (conditionnement myélo-ablatif) ou une immunosuppression (conditionnement non myélo-ablatif). Parmi ces effets secondaires, les complications endocrines peuvent être classées en 1) déficits hormonaux endocrines (particulièrement gonado- and somatotropes) liés aux conséquences de la chimio- et surtout de la radiothérapie, avec ses effets propres sur la croissance, la puberté, l’os et la fertilité; 2) maladies auto-immunes, particulièrement dysthyroidies; 3) tumeurs secondaires impliquant soit les glandes endocrines (cancer thyroidien) ou dépendant du statut hormonal (cancer du sein, méningiome), favorisées par la dysrégulation immunitaire et la radiothérapie; 4) complications métaboliques, spécialement diabètes cortico-induits et dyslipidémies qui s’accompagnent d’un risque cardiovasculaire accru. Ces complications sont intriquées. De plus, l’hormonothérapie substitutive peut moduler le risque cardio-vasculaire et tumoral de ces patients, déjà accru par la radiothérapie et la chimothérapie, notamment les glucocorticoides et les anthracyclines… C’est pourquoi ces personne et leur famille doivent être informées de ces effets secondaires et de l’intérêt d’un suivi multidisciplinaire à long-terme.