Objective: To describe the clinical impact of the first year treatment with dornase alfa, according to age groups, in a cohort of Brazilian Cystic Fibrosis (CF) patients.
Methods: The data on 152 eligible patients, from 16 CF reference centers, that answered the medical questionnaires and performed laboratory tests at baseline (T0), and at six (T2) and 12 (T4) months after dornase alfa initiation, were analyzed. Three age groups were assessed: six to 11, 12 to 13, and >14 years. Pulmonary tests, airway microbiology, emergency room visits, hospitalizations, emergency and routine treatments were evaluated. Student's t-test, chi-square test and analysis of variance were used when appropriated.
Results: Routine treatments were based on respiratory physical therapy, regular exercises, pancreatic enzymes, vitamins, bronchodilators, corticosteroids, and antibiotics. In the six months prior the study (T0 phase), hospitalizations for pulmonary exacerbations occurred in 38.0, 10.0 and 61.4% in the three age groups, respectively. After one year of intervention, there was a significant reduction in the number of emergency room visits in the six to 11 years group. There were no significant changes in forced expiratory volume in one second (VEF(1)), in forced vital capacity (FVC), in oxygen saturation (SpO(2)), and in Tiffenau index for all age groups. A significant improvement in Shwachman-Kulczychi score was observed in the older group. In the last six months of therapy, chronic or intermittent colonization by P. aeruginosa was detected in 75.0, 71.4 and 62.5% of the studied groups, respectively, while S. aureus colonization was identified in 68.6, 66.6 and 41.9% of the cases.
Conclusions: The treatment with dornase alfa promoted the maintenance of pulmonary function parameters and was associated with a significant reduction of emergency room visits due to pulmonary exacerbations in the six to 11 years age group, with better clinical scores in the >14 age group, one year after the intervention.
OBJETIVO:: Relatar el impacto clínico del primer año de tratamiento con dornasa alfa conforme a la franja de edad, en una cohorte de pacientes brasileños con fibrosis quística (FC).
MÉTODOS:: El presente estudio analizó datos de 152 pacientes elegibles, de 16 centros de referencia para FC, los que contestaron a los cuestionarios clínicos y realizaron pruebas laboratoriales, al inicio del tratamiento con la dornasa alfa (T0) y después de 6 (T2) y 12 (T4) meses de la intervención. Se analizaron 3 grupos etarios: 6-11, 12-13 e >14 años de edad. Se evaluaron las pruebas pulmonares, la microbiología de vías aéreas, las atenciones de emergencia, hospitalizaciones y tratamientos emergenciales y de rutina. Las estadísticas descriptivas, pruebas t y chi-cuadrado y ANOVA fueron usadas cuando pertinentes.
RESULTADOS:: El tratamiento regular se basó en la fisioterapia respiratoria, ejercicios regulares, encimas pancreáticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides y antibióticos. En los 6 meses anteriores al estudio (fase T0), las hospitalizaciones por exacerbación pulmonar ocurrieron en 38, 10 y 61,4%, respectivamente, para las tres franjas de edad analizadas. En el grupo 6-11 años, hubo reducción significativa de atenciones de emergencia después de 1 año de tratamiento. No hubo modificaciones significativas de volumen espiratorio forzado en el 1er segundo (VEF1), capacidad vital forzada (CVF), saturación de oxígeno (SpO)2 e índice de Tiffeneau, en todos grupos. El escore de Schwachman-Kulczychi mejoró significativamente en el grupo de más edad. Los últimos 6 meses de tratamiento, la colonización crónica o intermitente por P. aeruginosa fue detectada en el 75, 71,4 y 62,5%, respectivamente, mientras que por S. aureus ocurrió en 68,6, 66,6 y 41,9% de los casos en cada grupo de edad.
CONCLUSIONES:: La intervención con dornasa alfa resultó en mantenimiento de los parámetros pulmonares y fue asociada a la reducción significativa de visitas a la emergencia por exacerbación pulmonar en el grupo de 6 a 11 años de edad, con mejora del escore clínico en el grupo >14 años de edad, al final de un año de estudio.