Introduction: Multiple myeloma is one of the most common hematologic malignancies, with approximately 400 patients diagnosed in Hungary annually. Novel therapies emerging in the last decade have made a great impact on most patients' survival, however, those responding poorly to standard first-line therapy and failing to proceed to stem cell transplantation face a dire prognosis. Venetoclax, a selective Bcl-2 inhibitor has been shown very effective in the treatment of relapsed/refractory t(11;14) patients, but there are only a few studies about its safety and efficacy when used as salvage in the second line.
Objective: The aim of our study was to analyze the data of t(11;14) patients treated with venetoclax salvage at our clinic and to evaluate its efficacy.
Method: Between 2017 and 2021, 13 patients received venetoclax therapy at our clinic after suboptimal response to frontline treatment, whose data we analyzed retrospectively.
Results: Adverse prognostic markers were very prevalent in our group, 4 of our patients had del(17p), 5 had amp(1q21) and 6 had stage 3. Nevertheless, all 13 patients responded well to venetoclax therapy, with 6 reaching very good partial response and 7 complete response. All eligible patients (10) could proceed to transplantation. After median 38 months follow up, neither median progression-free, nor median overall survival was reached, since only 3 patients progressed and 1 died.
Conclusion: We have shown that when salvage is needed for t(11;14) patients who respond suboptimally to standard frontline therapy, venetoclax is a remarkably good option. Orv Hetil. 2023; 164(23): 894-899.
Bevezetés: A myeloma multiplex az egyik leggyakoribb hematológiai malignitás, évi kb. 400 esettel Magyarországon. Az utóbbi évtizedben bevezetett új gyógyszerek sokat javítottak a legtöbb beteg túlélésén, azok azonban, akik az első vonalbeli kezelésre nem jól reagálnak, és nem juttathatók őssejt-transzplantációra, igen rossz prognózissal néznek szembe. A szelektív Bcl-2-inhibitor venetoclax rendkívül hatásosnak bizonyult relabált/refrakter betegekben, második vonalban, mentőkezelésként való alkalmazásáról azonban kevés az adat. Célkitűzés: Kutatásunk célja a Klinikánkon venetoclax mentőkezelésben részesült t(11;14)-betegek adatainak elemzése és a terápia hatékonyságának értékelése volt. Módszer: 2017 és 2021 között 13 beteg esetében alkalmaztunk a frontline kezelésre adott szuboptimális válasz miatt venetoclaxkezelést, adataikat retrospektíven elemeztük. Eredmények: Betegcsoportunkban nagyon gyakoriak voltak az adverz prognosztikai faktorok: del(17p) 4 betegnél, amp(1q21) 5 betegnél, míg 3. stádium 6 betegnél volt jelen. Ennek ellenére mind a 13 beteg kiválóan reagált a venetoclaxterápiára, 6 nagyon jó parciális választ, 7 pedig komplett választ ért el. Minden alkalmas beteget transzplantációra tudtunk juttatni. Medián 38 hónapos követés után sem a medián progressziómentes, sem a medián teljes túlélést nem értük el, csupán 3 beteg progrediált, és 1-et veszítettünk el. Következtetés: Vizsgálatunk azt mutatta, hogy a standard korai terápiára szuboptimálisan reagáló és mentőkezelésre szoruló t(11;14)-betegek esetében a venetoclax különösen jó kezelési opció. Orv Hetil. 2023; 164(23): 894–899.
Keywords: Bcl-2; multiple myeloma; myeloma multiplex; t(11;14); venetoclax.