Therapy of myasthenia gravis (MG) is increasingly oriented to the patient's antibody status. In addition to symptomatic therapy, steroids, classic long-term immunosuppressive therapies and thymectomy are regularly used. In recent years, new therapeutic approaches have been developed that particularly benefit acetylcholine receptor (AChR) antibody (Abs) positive patients with highly active disease. While the C5 complement inhibitor eculizumab was reserved for treatment-refractory generalized courses of AChR-Abs positive MG, two new drugs, the neonatal Fc receptor inhibitor efgartigimod and the more advanced C5 complement inhibitor ravulizumab, have recently been approved as add-on therapy for AChR-Abs positive generalized MG (gMG). In highly active courses of MG with Abs against the muscle-specific receptor tyrosine kinase (MuSK), the use of rituximab should be considered early in the course of the disease. The efficacy of the new drugs in children and adolescents with juvenile MG (JMG) is currently being tested in clinical trials. The new guideline recommends the use of modern immunomodulators based on a step-by-step approach depending on disease activity. With the German Myasthenia Register (MyaReg), the changing therapeutic landscape and quality of life of patients with myasthenic syndromes can be assessed, thus providing real-world data on the care of MG patients. Despite treatment based on the previous guideline, many MG patients suffer considerable impairment to their quality of life. With the new immunomodulators, there is the possibility of early intensified immunotherapy, which, in contrast to long-term immunosuppressants, can lead to a rapid improvement in the course of the disease.
Die Therapie der Myasthenia gravis (MG) orientiert sich zunehmend am Antikörper(Ak)-Status. Neben der symptomatischen Therapie kommen regelhaft Steroide, klassische immunsuppressive Langzeittherapien sowie die Thymektomie zum Einsatz. In den letzten Jahren sind neue therapeutische Ansätze entwickelt worden, von denen vor allem die Acetylcholinrezeptor(AChR)-Ak-positiven Patienten mit hochaktiven Krankheitsverläufen profitieren. Während der C5-Komplementinhibitor Eculizumab den therapierefraktären generalisierten Verläufen der AChR-Ak-positiven MG vorbehalten war, wurden kürzlich zwei neue Wirkstoffe zur Add-on-Therapie der AChR-Ak-positiven generalisierten MG zugelassen: der Inhibitor des neonatalen Fc-Rezeptors Efgartigimod sowie der weiterentwickelte C5-Komplementinhibitor Ravulizumab. Bei hochaktiven Verläufen der MG mit Ak gegen die muskelspezifische Rezeptortyrosinkinase (MuSK) sollte frühzeitig der Einsatz von Rituximab erwogen werden. Die Wirksamkeit der neuen Medikamente bei Kindern und Jugendlichen mit juveniler MG wird derzeit in klinischen Studien geprüft. Die neue Leitlinie empfiehlt den Einsatz der modernen Immunmodulatoren auf Basis eines Stufenansatzes anhand der Krankheitsaktivität. Mit dem Deutschen Myasthenie-Register (MyaReg) kann die Therapielandschaft und Lebensqualität von Patienten mit Myasthenie anhand von Real-world-Daten erfasst und so deren Versorgungssituation verbessert werden. Trotz einer an der bisherigen Leitlinie orientierten Behandlung leiden viele der Patienten mit MG unter erheblichen Beeinträchtigungen der Lebensqualität. Mit den neuen Immunmodulatoren ergeben sich Möglichkeiten für eine frühe intensivierte Immuntherapie, die im Gegensatz zu den Langzeitimmunsuppressiva zur raschen Verbesserung des Krankheitsverlaufs führen können.
Keywords: Complement inactivating agents/C5; German myasthenia gravis registry; Immunosuppression therapy; Myasthenia gravis, juvenile; Myasthenic syndromes, congenital.
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