The U UGA C sequence provides a favorable context to ELX-02 induced CFTR readthrough

Affiliations

• ¹ Institut Necker-Enfants Malades, INSERM U1151, Université de Paris, Paris, France.
• ² PhyMedExp, INSERM U1046, CNRS UMR 9214, Université de Montpellier, Montpellier, France.
• ³ Centre de Référence Maladies Rares CFTR et Maladies Respiratoires apparentées, Hôpital Necker-Enfants Malades, APHP, Paris, France; Centre Hospitalo-Universitaire de Caen, Caen, France.
• ⁴ Institut Necker-Enfants Malades, INSERM U1151, Université de Paris, Paris, France; Laboratoire de Génétique et Biologie Moléculaires, Hôpital Cochin, APHP, Centre-Université de Paris, Paris, France.
• ⁵ Institute for Integrative Biology of the Cell, I2BC, CEA, CNRS, Université Paris Sud, Université Paris-Saclay, Gif-sur-Yvette, France.
• ⁶ Sorbonne Université, Paris, France.
• ⁷ Institute for Integrative Biology of the Cell, I2BC, CEA, CNRS, Université Paris Sud, Université Paris-Saclay, Gif-sur-Yvette, France; Sorbonne Université, Paris, France.
• ⁸ Institut Necker-Enfants Malades, INSERM U1151, Université de Paris, Paris, France; PhyMedExp, INSERM U1046, CNRS UMR 9214, Université de Montpellier, Montpellier, France; Centre de référence maladies rares, Hospices civils de Lyon, Lyon, France; ERN-Lung, Brussels, Belgium. Electronic address: isabelle.sermet@aphp.fr.