Clinical and Treatment Management Decisions in Two Asymptomatic Late-Onset Pompe Disease Siblings - Further Evidence of Scoliosis as a Clinical Sentinel Sign for Juvenile Pompe Disease

Affiliations

• ¹ Centro de Genética Médica, Instituto Nacional Fernandes Figueira, Fiocruz, Rio de Janeiro, Brazil.
• ² LABEIM (Laboratório de Erros Inatos do Metabolismo), Instituto de Química, Departamento de Bioquímica, UFRJ, Rio de Janeiro, Brazil.
• ³ Lab's D'Or, Rio de Janeiro, Brazil.