[Successful autologous haematopoietic stem cell transplantation in severe, therapy-resistant childhood Crohn's disease. Report on the first case in Hungary]

Orv Hetil. 2014 May 18;155(20):789-92. doi: 10.1556/OH.2014.29892.
[Article in Hungarian]

Abstract

The biological therapy of Crohn's disease, such as infliximab is a powerful approach in the therapy of inflammatory bowel diseases. However, in some patients with aggressive disease course, even a combined immunosuppressive therapy will not result in permanent remission. Hematopoietic stem cell transplantation has emerged as a new potential therapeutic tool for inflammatory bowel diseases. The authors report the case of a 15-year-old boy with severe Crohn's disease resistant to combined immunosuppressive therapy. After a 3-years course of unsuccessful conventional therapy including infliximab, autologous hematopoietic stem cell transplantation was performed which resulted in a complete remission. One year after transplantation the patient has relapsed, but he could be treated effectively with conventional therapy regiments. To the best of knowledge of the authors, this is the first report in Hungary presenting hematopoietic stem cell therapy in patient with severe Crohn's disease.

A Crohn-betegség pontos oka ismeretlen, így terápiája sem megoldott. Kezelésében az infliximab jelentős áttörést jelentett, a mindennapi gyakorlatban azonban vannak olyan betegek, akik a kombinált immunszuppresszív, illetve biológiai terápia ellenére sem kerülnek remisszióba. Ezekben az esetekben új esélyt jelenthet az őssejt-transzplantáció. A szerzők egy 15 éves fiúgyermek történetét mutatják be, akinél 2008 februárjában súlyos Crohn-betegséget (aktivitási index [PCDAI]: 82,5 – maximumérték: 100) kórisméztek. Konzervatív kezelésének 3 éve alatt a kombinált terápia (immunszuppresszió, antibiotikum, infliximab) ellenére sem került tartós remisszióba. Az ígéretes külföldi esetközlések nyomán autológ őssejt-transzplantációt végeztek, amely a Crohn-betegség remisszióját eredményezte. Egy évvel az őssejt-transzplantáció után az alapbetegség relapsusa jelentkezett, amely a korábbiakhoz képest lényegesen enyhébb, konzervatív terápiával uralható formában zajlott. A szerzők tudomása szerint hazánkban még nem végeztek őssejt-transzplantációt terápiarezisztens Crohn-betegség kezeléseként, amely – noha végleges gyógyulást nem jelentett – terápiás alternatíva lehet súlyos, refrakter esetekben. Orv. Hetil., 2014, 155(20), 789–792.

Keywords: Crohn-betegség; Crohn’s disease; autologous hematopoietic stem cell transplantation; autológ haemopoeticus őssejt-transzplantáció.

Publication types

  • Case Reports
  • English Abstract

MeSH terms

  • Adolescent
  • Antibodies, Monoclonal / administration & dosage
  • Colonoscopy
  • Crohn Disease / diagnosis*
  • Crohn Disease / drug therapy
  • Crohn Disease / pathology
  • Crohn Disease / surgery*
  • Drug Resistance*
  • Gastrointestinal Agents / administration & dosage
  • Hematopoietic Stem Cell Transplantation*
  • Humans
  • Hungary
  • Immunosuppressive Agents / administration & dosage
  • Infliximab
  • Male
  • Severity of Illness Index
  • Transplantation, Autologous
  • Treatment Outcome

Substances

  • Antibodies, Monoclonal
  • Gastrointestinal Agents
  • Immunosuppressive Agents
  • Infliximab